Pentostatin

Pentostatin là một hoạt chất dược phẩm thuộc nhóm chất chống chuyển hóa và được sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu tế bào lông. Bệnh bạch cầu tế bào lông được đặc trưng bởi sự bất thường trong tế bào lympho và được đặc trưng bởi sự giảm lượng bạch cầu và hồng cầu và thiếu máu.

Pentostatin là gì?

Pentostatin là hoạt chất có công thức phân tử hóa học C11H16N4O4 được các bác sĩ sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu tế bào lông. Bệnh bạch cầu tế bào lông có tên gọi giống như lông của một số tế bào lympho khi bệnh xuất hiện.

Trước đây, pentostatin cũng được sử dụng cho các dạng bệnh bạch cầu khác, nhưng hiện nay nó được coi là ít phù hợp hơn cho mục đích này, vì các tác dụng phụ nghiêm trọng xảy ra khi dùng các chế phẩm kết hợp. Ở Đức và các quốc gia khác, các bác sĩ không còn sử dụng nó ở những khu vực này nữa và thay vào đó là dùng các loại thuốc khác và các hình thức trị liệu khác.

Pentostatin hòa tan trong nước và methanol và có thể là thành phần hoạt tính duy nhất trong thuốc hoặc kết hợp với các thành phần hoạt tính khác.

Tác dụng dược lý

Theo kiến ​​thức hiện tại, tác dụng của pentostatin dựa trên sự ức chế một loại enzym trong mô ung thư. Enzyme là một phân tử sinh học bao gồm protein và chất xúc tác, tức là tăng tốc các phản ứng sinh hóa bên trong sinh vật. Enzyme là đặc trưng cho cơ chất, vì một enzyme chỉ có thể hoạt động với một số nguyên liệu ban đầu nhất định và đặc hiệu cho hiệu ứng, vì chúng không thể thực hiện bất kỳ hành động nào, nhưng chẳng hạn như chỉ cắt một chuỗi phân tử thay vì tập hợp chúng lại với nhau, mở rộng hoặc phản ứng với chúng theo một số cách khác.

Pentostatin ức chế enzym adenosine deaminase, enzym này rất quan trọng đối với quá trình trao đổi chất và đặc biệt là quá trình phân chia tế bào của khối u. Tuy nhiên, adenosine deaminase cũng được tìm thấy trong các tế bào khỏe mạnh khác; Do đó, giống như nhiều loại thuốc hóa trị, pentostatin ở một mức độ nào đó cũng có độc tính. Vì các tế bào ung thư phân chia đặc biệt thường xuyên, chúng thường bị ảnh hưởng bởi độc tính của các hoạt chất như vậy hơn các tế bào khác trong cơ thể con người và theo cách này, pentostatin có thể giúp chống lại bệnh bạch cầu.

Ứng dụng và sử dụng y tế

Pentostatin có thể được sử dụng trong điều trị bệnh bạch cầu tế bào lông. Bệnh bạch cầu tế bào lông ảnh hưởng đến hệ thống bạch huyết của con người, có tầm quan trọng trung tâm đối với hệ thống miễn dịch. Vì lý do này, bệnh bạch cầu tế bào lông ác tính là một trong những bệnh được gọi là u lympho không Hodgkin, do đó là một bệnh bạch cầu mãn tính.

Ba triệu chứng đặc biệt điển hình của bệnh bạch cầu tế bào lông:

• Thiếu huyết sắc tố hồng cầu (thiếu máu)
• số lượng tế bào bạch cầu thấp (bạch cầu) trong máu được gọi là giảm bạch cầu
• giảm số lượng tiểu cầu trong máu (huyết khối), được gọi là giảm tiểu cầu.

Ba triệu chứng cốt lõi này có thể dẫn đến các triệu chứng khác trong bệnh bạch cầu tế bào lông, chẳng hạn như tăng nhạy cảm với nhiễm trùng, mệt mỏi, chóng mặt và xanh xao. Ngoài ra, chảy máu có thể mất một thời gian dài để ngừng bất thường.

Trong bệnh bạch cầu tế bào lông, thiếu máu, giảm bạch cầu và giảm tiểu cầu có thể do trục trặc của tủy xương, vốn cần thiết cho sự tổng hợp các tế bào máu. Hơn nữa, những người mắc bệnh này thường có lá lách to và ít khi gan to hơn. Bệnh chỉ biểu hiện trung bình sau 50 tuổi và thường hiếm gặp.

Thuốc thường được dùng qua đường tiêm truyền. Ngoài pentostatin, các chất tương tự purin khác cũng có thể được sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu tế bào lông.

Rủi ro và tác dụng phụ

Các tác dụng phụ khác nhau có thể xảy ra khi dùng pentostatin. Chúng có thể, nhưng không nhất thiết, xảy ra cùng nhau và cũng có thể xuất hiện trong các kết hợp khác nhau. Về nguyên tắc, bác sĩ và bệnh nhân phải thỏa thuận tùy từng trường hợp xem mối quan hệ giữa rủi ro và lợi ích có phù hợp với từng cá nhân hay không. Trong y học, tương tác với fludarabine, cyclophosphamide và vidarabine đã được biết đến. Nó cũng không được khuyến cáo nếu bệnh nhân đã có tiền sử quá mẫn với pentostatin.

Hoạt chất này cũng có thể gây ra chứng suy tủy, đặc biệt là trong vài tuần đầu điều trị bằng thuốc với pentostatin. Đây là một biến chứng ảnh hưởng đến tủy xương của bệnh nhân và do đó còn được gọi là ức chế tủy xương hoặc suy tủy xương. Ở người khỏe mạnh, tủy xương tạo ra các tế bào máu. Do dùng thuốc, chức năng này có thể bị rối loạn.

Các tác dụng phụ tiềm ẩn của pentostatin cũng bao gồm các phàn nàn về hệ tiêu hóa như buồn nôn và nôn cũng như mệt mỏi, [sốt]] và tăng tính nhạy cảm với các bệnh truyền nhiễm, có thể bắt nguồn từ sự rối loạn hệ thống miễn dịch và có thể làm trầm trọng thêm các bệnh nhiễm trùng hiện có.

Ngoài ra, một số bệnh nhân bị giảm số lượng bạch cầu và tiểu cầu khi dùng pentostatin. Để phát hiện ra nhiều tác dụng phụ có thể xảy ra ở giai đoạn đầu, các xét nghiệm máu thường xuyên và kiểm tra thêm thường được thực hiện trong quá trình điều trị.